Rivista di formazione e aggiornamento professionale del pediatra e del medico di base, fondata nel 1982. In collaborazione con l'Associazione Culturale Pediatri.
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Caratterizzazione genetica e terapia enzimatica sostitutiva nella forma neurologica acuta della malattia di Gaucher

GENETIC CHARACTERISATION AND SUBSTITUTIVE ENZYME-BASED THERAPY IN THE ACUTE NEUROLOGICAL FORM OF THE GAUCHER’S DISEASE

G. Ciana, C. Martini, M. Romano*, B. Bembi

IRCCS “Burlo Garofolo”, Trieste; *ICGEB Area di Ricerca, Trieste

Febbraio 2002 - pagg. 123 -124

Abstract
The substitutive enzyme-based therapy of the Gaucher’s disease type 2 with a near zero enzymatic activity improved somatic manifestations, but did not affect neurological ones.