Presidio Ospedaliero di Monfalcone (Gorizia), Unità Operativa di Pediatria
Indirizzo per corrispondenza: irene.bruno@tele2.it
31 marzo 2007
Farmaci off label: prime vittime i bambini. Una nota della FIMP
Cuore, farmaci e bambini: attenzione alle dosi!
Metilfenidato (Ritalin®) – Approvata la commercializzazione
AIFA: via libera al vaccino per l'Hpv
Fluoxetina e uso nei bambini e adolescenti: una precisazione dell'AIFA
Coxsackie B4: Isolato virus che «scatena» il diabete tipo 1
Farmaci off label: prime vittime i bambini. Una nota della FIMP
Intervento di Giuseppe Mele
Presidente FIMP - Federazione Italiana Medici Pediatri
La questione dell'utilizzo di farmaci in ‘off-label' (ossia al di fuori delle indicazioni registrate), limitato dall'attuale finanziaria, pone un problema di enorme criticità soprattutto per l'area pediatrica, dove è inquietante notare come, in tutto il mondo, non solo in Italia, meno del 15 per cento di tutti i farmaci commercializzati e meno del 50 per cento di quelli espressamente destinati al bambino, vengano commercializzati sulla base di prove cliniche attestanti le specifiche caratteristiche di rischio/beneficio nel bambino.
Questo pone problemi non solo relativi alla gestione nell'immediato (vedi la probabile sospensione nell'uso o della rimborsabilità di alcuni farmaci di largo impiego in patologie pediatriche), ma richiama la necessità di sviluppare programmi e progetti per porre fine a tali problemi, per esempio dando vita a piani di sperimentazione sulla popolazione pediatrica.
Il tutto nel pieno rispetto delle norme deontologiche, attraverso l'uso delle G.C.P. e tutelando la salute del bambino.
La popolazione pediatrica è un gruppo vulnerabile che si differenzia dagli adulti per caratteristiche fisiologiche, psicologiche e di sviluppo.
Questo rende particolarmente importante la ricerca e la sperimentazione di medicinali orientata in funzione dell'età e dello sviluppo, tenendo conto che questa popolazione supera i 100 milioni di persone in Europa.
L'obiettivo della FIMP è quello di promuovere, in linea con le nuove normative europee in tema di ricerca e sperimentazione, un programma di tutela della salute del bambino nell'utilizzo di farmaci, attraverso piani di sperimentazione che coinvolgano la medicina territoriale ed il pediatra in prima persone.
L'importanza della medicina territoriale nella sperimentazione clinica è suffragata dall'evidenza che studi d'intervento farmacologico che costituiscono le basi delle linee guida redatte dalle principali società scientifiche internazionali, sono stati condotti da medici di medicina generale, quindi del territorio.
In Italia si sta prendendo coscienza con ritardo rispetto agli altri paesi industrializzati della potenzialità della medicina territoriale nella realizzazione di sperimentazioni cliniche. D'altro canto, il nuovo quadro normativo prevede che già dal prossimo gennaio si parlerà di AICUP (autorizzazione all'immissione in commercio di farmaci per uso pediatrico).
La FIMP è impegnata attivamente in questo senso e auspica che a breve si realizzi un programma finalizzato alla risoluzione di tali problematiche.
Cuore, farmaci e bambini: attenzione alle dosi!
Questo studio pubblicato su Archives of Disease in Childhood ha preso in esame circa 1000 bambini a cui veniva prescritto il Captopril per scompenso cardiaco. L'uso del farmaco è autorizzato solo per pazienti adulti. Il captopril è prodotto in compresse che molti bambini non riescono o si rifiutano di inghiottire. Il farmaco va quindi prima sbriciolato e sciolto in acqua o dissolto in formulazioni liquide comunque “non ufficiali”.
Non si può dare per scontato, però, che le diverse formulazioni liquide preparate per i farmaci ad uso pediatrico abbiano una equivalenza terapeutica. L'obiettivo di questo studio è stato di valutare l'approccio di 13 diversi ospedali in Inghilterra nell'utilizzare le formulazioni di captopril “non certificate” per trattare bambini con scompenso cardiaco.
I risultati dimostrano come negli ospedali venisse data per scontata l'interscambiabilità di diverse formulazione liquide somministrate ai bambini, per esempio tre delle formulazioni liquide venivano prodotte in maniera galenica, una veniva fornita direttamente dall'NHS (National Health System), 4 venivano preparate a domicilio, una veniva importata dall'Australia. In tre ospedali i bambini venivano dimessi con il consiglio di utilizzare una formulazione liquida diversa da quella utilizzata durante il ricovero.
Lo studio ha mostrato come molti centri prescrivono a domicilio formulazioni di Captopril diverse da quelle utilizzate in ospedale dandone per scontata l'equivalenza terapeutica; tra queste, tre formulazioni liquide erano prodotti galenici, una derivava direttamente dall'NHS (National Health Sistem), 4 venivano preparate a domicilio, uno veniva importata dall'Australia.
Questi bambini sono a rischio di ricevere dosi errate di medicinale. Questo studio evidenzia il bisogno di una ricerca specifica volta ai bambini con scompenso cardiaco, per poter guidare i medici a trattare nel modo più appropriato possibile i loro piccoli pazienti permettendo a questi ultimi di godere della massima qualità di vita a loro permessa dalla malattia.
Warning on child heart drug doses
Metilfenidato (Ritalin®) – Approvata la commercializzazione
L'Agenzia
Italiana del Farmaco (AIFA), al termine di un lungo percorso di
valutazione e approfondimento durato oltre un anno e condotto in
collaborazione con l'Istituto Superiore di Sanità e con un
Comitato scientifico, appositamente costituito, formato da maggiori
esperti a livello nazionale, ha approvato l'immissione in commercio
del Metilfenidato, riconosciuto dalla Comunità scientifica
quale farmaco di elezione per la cura della Sindrome da deficit di
attenzione e iperattività (ADHD) in integrazione con la
terapia psico-comportamentale. Al fine di garantire un uso sicuro e
appropriato del farmaco e a limitarne l'impiego in casi selezionati e
non rispondenti alle sole terapie psico-comportamentali il
provvedimento assunto oggi dal Consiglio di Amministrazione dell'AIFA
vincola la prescrizione del farmaco all'osservazione di un
rigidissimo protocollo che prevede l'esecuzione di una diagnosi
differenziale e la definizione di un Piano terapeutico da parte di
Centri di neuropsichiatria infantile individuati dalle Regioni e
l'istituzione di un apposito Registro nazionale presso l'Istituto
Superiore di Sanità.
La terapia con il Metilfenidato dovrà
essere iniziata dal neuropsichiatra infantile del Centro di
riferimento regionale e dovranno essere effettuati controlli dopo una
e quattro settimane di cura per la valutazione dell'efficacia e della
tollerabilità e, in caso di conferma della terapia, anche dopo
cinque mesi. I successivi controlli dovranno essere poi eseguiti con
periodicità semestrale. La valutazione dei periodi intermedi
sarà effettuata dal neuropsichiatra infantile delle strutture
territoriali in collaborazione con il pediatra di famiglia. Almeno
una volta all'anno il trattamento farmacologico dovrà essere
interrotto per verificare la possibilità di continuare la cura
dell'ADHD con la sola terapia psico-comportamentale. Per struttura e
modalità operative il Registro, banca dati rigorosamente
anonima, rappresenta uno strumento unico a livello internazionale in
grado di garantire la presa in carico complessiva dei bambini e degli
adolescenti affetti da ADHD, assicurare omogeneità alla
gestione terapeutica e alla diagnosi della malattia, consentire il
monitoraggio dell'efficacia e della sicurezza della terapia e
impedire che si verifichi un uso inappropriato del Metilfenidato.
AIFA: via libera al vaccino per l'Hpv
L'Agenzia italiana del farmaco ha deciso la commercializzazione e le modalità di rimborso del vaccino per la prevenzione delle lesioni causate da papillomavirus umano (Hpv), tipi 6, 11, 16 e 18. Hpv 16 e 18 sono responsabili del 70% dei casi di cancro cervicale, che ancora oggi provoca ogni anno in Italia oltre 1000 morti all'anno?.
Il vaccino è stato classificato in classe H-RR, ovvero può essere somministrato gratuitamente dalle strutture pubbliche alla coorte di popolazione che maggiormente ne può beneficiare, ossia le ragazze dodicenni. La decisione dell'AIFA fa dell'Italia il primo Paese europeo ad adottare una strategia vaccinale pubblica contro il papillomavirus umano. Circa 280.000 dodicenni saranno chiamate a una vaccinazione con una dose iniziale e due richiami a distanza, rispettivamente, di due e sei mesi dalla prima dose. La spesa prevista a carico del Servizio sanitario nazionale è di circa 75 milioni di euro l'anno.
Fonte: Il sito di Epicentro, Centro Nazionale di Epidemiologia, Sorveglianza e Promozione della Salute, Istituto Superiore di Sanità
Fluoxetina e uso nei bambini e adolescenti: una precisazione dell'AIFA
Con riferimento alle notizie stampa relative all'impiego del farmaco Fluoxetina (Prozac®) nei bambini ed adolescenti di età superiore agli otto anni si precisa quanto segue:
L'autorizzazione all'impiego del Prozac® nei bambini non è una decisione italiana dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), bensì una decisione assunta dall'EMEA e ratificata dalla Commissione Europea, che come tale va applicata in tutti i 27 Paesi della comunità, secondo quanto previsto dal regolamento comunitario di Mutuo Riconoscimento .
Tuttavia, a differenza di altri Paesi e a seguito di una specifica indicazione della Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell'AIFA, la prescrizione del Prozac® in Italia, viene limitata alla definizione di un piano diagnostico-terapeutico da parte di specialisti in neuropsichiatria o psichiatria infantile.
Tale limitazione corrisponde all'esigenza di circoscrivere l'impiego del Prozac® ai casi di documentata necessità, a seguito di una diagnosi differenziale dello specialista e in integrazione ad altre misure di sostegno psicoterapeutico. La decisione relativa alla necessità di un piano diagnostico-terapeutico di tipo specialistico è stata specificatamente adottata e introdotta per impedire un uso improprio del Prozac® nei bambini, al di fuori di un piano terapeutico circostanziato e del periodico controllo di ogni singolo caso da parte dello specialista.
Coxsackie B4: Isolato virus che «scatena» il diabete tipo 1
L'infezione
sarebbe all'origine di un meccanismo autoimmunitario. Nel diabete di
tipo 1, quello che solitamente viene da giovani e che richiede l'uso
di insulina, è implicato un virus. La teoria non è
nuova, risale infatti a circa 40 anni fa, ma la novità arriva
da uno studio che ora prova in modo, pare, inequivocabile, questa
tesi. La ricerca in questione, appena pubblicata online dalla rivista
scientifica PNAS (Procedeeing of National Academy of Science)
è stata condotta da ricercatori dell'Università di
Siena e Pisa e del dipartimento vaccini della casa farmaceutica
Novartis. Gli scienziati sono riusciti a isolare per la prima volta
il virus Coxsackie B4 dal pancreas di pazienti affetti da diabete I.
«Sino a oggi - ha commentato Stefano Censini ricercatore di
Novartis Vaccines - il coinvolgimento di questo patogeno nello
sviluppo della malattia era stato provato solo in modo indiretto.
Ora, per la prima volta, l'infezione virale è stata accertata
"sul campo" in modo inequivocabile».
«Che
ci sia un legame diretto tra il virus e la patologia autoimmune - ha
aggiunto Francesco Dotta, docente di Endocrinologia all'Università
degli Studi di Siena - è provato dal fatto che le cellule
pancreatiche positive per il Coxsackie B4 sono risultate
caratterizzate sia da insulite - il tipico stato infiammatorio della
malattia - sia da una scarsa capacità di produrre insulina,
che è uno dei segni distintivi del diabete».
Il lavoro
pubblicato oggi su PNAS «conferma che nel pancreas di soggetti
morti a causa del diabete di tipo I l'infezione provocata dal virus
Coxsackie B4 può causare la malattia in alcuni soggetti
suscettibili» commenta l'endocrinologo Paolo Pozzilli, del
Campus Biomedico di Roma.
«Dal 1970 - ha proseguito
Pozzilli - erano stati identificati anticorpi del virus in soggetti
colpiti dal diabete di tipo I. Adesso è arrivata la
dimostrazione che il virus c'è in 3 casi dei 6 considerati
nella ricerca pubblicata su PNAS». Secondo l'esperto «non
si può dire se il virus ha causato di per sè il danno.
Quello che si osserva è che si trova nel pancreas del 50% dei
casi di diabete del tipo I». Quest'ultima, ha proseguito
l'esperto, «resta una malattia che può essere indotta da
più fattori».
Bimbo obeso? Non per la mamma
Spesso madri e padri non si accorgono del problema…e il governo britannico promuove una campagna di sensibilizzazione sull'obesità infantile e inizia dai genitori
LONDRA - Per evitare che il proprio figlio divenga obeso occorre innanzitutto saperlo vedere criticamente e in secondo luogo avere tempo e voglia di dedicargli cure e attenzioni, di sopportare i conflitti derivanti dai divieti e di scegliere uno stile di vita differente. Come al solito la famiglia ha le sue responsabilità: dietro a un bimbo obeso, oltre a pessime abitudini alimentari, ci sono spesso una mamma e un papà che non lo vedono tale e sorvolano il problema beandosi delle guance opulente della loro creatura. Circa l'80% tra loro individua senza sforzo le cause principali dell'obesità, ma la maggior parte non si rende conto di avere un figlio obeso. Da questa verità parte il governo britannico, che lancia una campagna contro l'obesità infantile dandosi come obiettivo una drastica riduzione entro il 2010.
Tutto ha origine da uno studio del Medical Research Council, che individua nell'atteggiamento genitoriale la prima causa del problema: padri e madri spesso sono ciechi di fronte alla taglia dei loro bambini. Si tratta di un atteggiamento di difesa tipico da parte dei parenti, che preferiscono non mettere a fuoco il problema piuttosto che ammettere di averne uno. Inoltre, a proposito di figli, continua a esistere la convinzione che, nei primi mesi di vita, «grasso è bello» e avere un bimbo iper +nutrito che mangia con goduria è un'indubbia soddisfazione per un genitore. Questo forse contribuisce a ritardare nel tempo la consapevolezza quando il sano amore per il cibo si trasforma in qualcosa di meno sano.
PROBLEMA
DI TEMPO - L'altro elemento su cui riflette l'analisi del Medical
Research Council è la scomodità dei «no»
e la situazione di conflitto che può portare il fatto di
virare verso pasti sani e genuini. Gli esperti fotografano le
abitudini alimentari della nostra civiltà e individuano anche
nei ritmi veloci della vita moderna una delle cause da indagare. Un
tempo si impiegavano circa 2 ore nella preparazione di un pasto,
laddove oggi il tempo medio di elaborazione è di venti minuti.
Chiaramente organizzare un pasto di sane verdure è più
costoso in termini di tempo e di energie di un tipico snack.
CARENZA
DI AUTORITA' - Dietro alla piaga dell'obesità ci sono
genitori che non vogliono vedere e c'è anche un problema di
autorità, poiché i «no» sono più
faticosi da dire e rischiano di minare la tranquillità
famigliare nelle ore dei pasti. Il governo britannico affronterà
molte questioni nel suo «Healthy Living Programme»,
fornendo in primis un solido supporto psicologico a mamme e papà
volenterosi. Ma ancora una volta emerge quella che è la vera
risorsa della nostra epoca, il tempo, e tutti i problemi che la
scarsa disponibilità di questo prezioso e scarso bene si
trascina dietro.
La memoria si rafforza «correndo»: dimostrato che l'attività fisica aerobica aumenta l'attività dei centri cerebrali dei «ricordi» e anche il numero dei neuroni
WASHINGTON
- La memoria? Esercizio a base di libri ed enigmistica, alimentazione
sana, ma, anche ...«gambe in spalla».
A suggerire di
cominciare a muovere i muscoli per irrobustire la memoria è
uno studio condotto da Scott Small, neurologo della Columbia
University di New York, pubblicato sulla rivista «Proceedings
of the National Academy of Sciences». Il gruppo diretto dal
neurologo americano ha riscontrato che pochi mesi di attività
fisica determinano nel cervello umano un aumento considerevole di
attività di un circuito cruciale per la memoria, il giro
dentato, che fa parte dell'ippocampo. Il giro dentato è una
parte dell'ippocampo funzionale alla memoria ed è, tra
l'altro, la prima ad essere colpita, sin dalla soglia dei 30 anni, da
declino dovuto all'età.
L'ESPERIMENTO - Gli esperti hanno provato a vedere se l'attività fisica avesse un'influenza sul cervello, e usando dei topolini hanno trovato che i neuroni del giro aumentano se gli animali sono sottoposti ad attività fisica. A ciò corrisponde, spiega Small, l'aumento dell'attività del giro dentato misurata con la risonanza magnetica funzionale. Dopo questi risultati sui topi i neurologi hanno arruolato un gruppo di volontari e per tre mesi li hanno sottoposti a un regime di attività aerobica. Prima e dopo l'inizio del periodo gli esperti hanno osservato il grado di attività del loro giro dentato con la risonanza. Alla fine dei tre mesi i partecipanti che avevano svolto gli allenamenti avevano acquisito un aumento di attività del giro dentato. L'aumento di attività misurato sui volontari corrisponde esattamente a quello riscontrato nei topi, spiega Small.
AUMENTANO I NEURONI - Negli animali, dopo dissezione del cervello, è stato anche dimostrato che l'attività del giro dentato era aumentata perchè anche in risposta alla formazione di nuovi neuroni, quindi secondo i ricercatori è plausibile che anche nel cervello umano la ginnastica provochi la nascita di nuovi neuroni in quella regione neurale. Il prossimo passo sarà di vedere quale regime di attività fisica migliora maggiormente la memoria e quindi stabilire dei format di allenamento utilizzabili per esempio per aiutare gli anziani a combattere le proprie defalliance mnemoniche e anche per migliorare la memoria nei giovani.
Questa rubrica si propone di fornire notizie di interesse sanitario generale e brevi aggiornamenti dalla letteratura pediatrica “maggiore". Lo scopo è che il lettore abbia la sensazione di sfogliare un giornale scegliendo i titoli che più lo interessano: nessuna pretesa pertanto di sistematicità e di commento che va oltre il breve riassunto di quelli che sono i principali risultati e le possibili implicazioni pratiche o di ricerca. Si parla di opinioni di giornalisti, novità dalla letteratura, e come tali vanno lette: la storia ci insegna che ogni commento, ogni ultima novità, non va considerata una verità assoluta né applicata l'indomani, ma va presa come un aggiornamento da far maturare nel cassetto attendendo le conferme e i cambiamenti di opinione che solo il tempo e l'esperienza possono fornire.
Questa premessa è anche un invito ai lettori a essere parte attiva della rubrica. Vi chiediamo di suggerirci articoli/news/pubblicazioni che avete avuto modo di leggere e che ritenete meritevoli di segnalazione (scrivete airene.bruno@tele2.it).