Quando la rettocolite ulcerosa diventa una sfida per il medico

Giustina Maria Sciarrabone¹, Michele Citrano², Riccardo Ganci², Maddalena Violante², Nicola Cassata²

¹Dipartimento di Scienze per la Promozione della Salute e Materno-Infantile “G. D’Alessandro”, Università di Palermo
²UOC Pediatria, Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello, Palermo

Indirizzo per corrispondenza: giustina.sciarrabone@alice.it

Le riacutizzazioni severe della rettocolite ulcerosa (RCU) rappresentano un’emergenza clinica. Secondo le evidenze scientifiche la terapia steroidea è la prima linea ma talvolta, per l’instaurarsi di cortico-resistenza, è necessario intraprendere trattamenti di seconda linea con ciclosporina e infliximab (IFX) in grado, nella maggior parte dei casi, di controllare la malattia.
Presentiamo il caso di un bambino di 7 anni affetto da pancolite ulcerosa cronica-attiva a esordio precoce (diagnosi all’età di 3 anni), caratterizzata da cortico-resistenza e refrattarietà al trattamento con farmaci biologici (IFX e adalimumab, ADA), sottoposto in ultima istanza a terapia con talidomide, con buona risposta clinica. All’esordio il paziente ha eseguito doppia immunosoppressione (ciclosporina e azatioprina) e ha successivamente proseguito con azatioprina e mesalazina, mantenendo un buon controllo clinico della malattia per 4 anni. Tuttavia, nel corso dell’ultimo anno, ha presentato tre episodi di severa riacutizzazione (PUCAI 70; PUCAI = Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index), con fallimento di diverse linee di trattamento (steroide ad alte dosi endovena, successivamente IFX e ADA). Il fallimento terapeutico avrebbe quindi candidato il paziente a intervento chirurgico di colectomia. La nostra decisione è stata quella di utilizzare talidomide (dosaggio 2,5 mg/kg/die) come ultima opportunità terapeutica. Il piccolo è in trattamento da 16 mesi. Il follow-up clinico e il monitoraggio dei parametri di laboratorio evidenziano un netto miglioramento (PUCAI 0) e non sono stati segnalati effetti avversi alla terapia.

Il nostro caso clinico pone in rilievo l’andamento aggressivo della RCU, soprattutto se a esordio precoce, e rafforza le evidenze pubblicate in letteratura riguardo agli effetti positivi della terapia con talidomide, da utilizzare come possibile scelta terapeutica per indurre e mantenere la remissione e per dilatare i tempi di ricorso alla chirurgia nei pazienti con cortico-resistenza e refrattarietà alla terapia biologica.