Valutazione dell�efficacia di un percorso terapeutico-educazionale nel migliorare il controllo dell�asma in bambini e adolescenti

Sebastiano Guarnaccia¹, Marina Bianchi², Emanuele D�Agata¹, Giusy Boldini¹, Ada Pluda¹, Adriana Boldi¹, Antonio Clavenna², Massimo Cartabia², Maurizio Bonati²

¹Laboratorio Clinico Pedagogico e Ricerca Biomedica, Ospedale dei Bambini, Brescia

²Laboratorio Salute Materno Infantile, Dipartimento Salute Pubblica, Istituto di Ricerche Farmacologiche �Mario Negri�, Milano

Indirizzo per corrispondenza: marina.bianchi@marionegri.it

Introduzione

L�asma � una malattia cronica, molto frequente nell�infanzia, che pu� alterare significativamente la qualit� della vita del bambino e della sua famiglia¹.

Studi farmacoepidemiologici sull�asma pediatrico hanno messo in evidenza una diffusa inadeguata gestione dell�asma e l�importanza di interventi educazionali diretti al piccolo paziente e alla sua famiglia^2-5. Le linee guida internazionali^6-8 raccomandano al medico di �educare� i pazienti e le loro famiglie, e di rinforzare gli insegnamenti al �self-management� routinariamente ad ogni visita, come parte della componente terapeutica, non meno importante della prescrizione farmacologica). � ora comunemente riconosciuto che una frequente valutazione del livello di controllo dell�asma, con la conseguente modulazione della terapia, sia l�approccio pi� efficace per evitare esacerbazioni⁹. Il pediatra, inoltre, dovrebbe insegnare al genitore a trasferire le competenze acquisite al piccolo paziente che, nel 50% dei casi, � in grado di gestire la sua terapia farmacologica a partire dagli 11 anni¹⁰. Tutto questo si traduce in una migliorare la qualit� di vita dei pazienti e delle loro famiglie (minor numero di assenze da scuola, per il bambino, e dal lavoro, per i genitori).

In letteratura sono numerosi gli studi, americani ed europei, che documentano l�efficacia di interventi educazionali rivolti a medici, pazienti e loro famiglie^2-5. Tra le esperienze italiane^11-13, il Laboratorio Clinico Pedagogico e Ricerca Biomedica dell�Ospedale dei Bambini di Brescia applica un percorso clinico educazionale intitolato �Io e l�Asma� che � condiviso da anni¹³ con un gruppo di medici di medicina generale e pediatri di libera scelta della provincia di Brescia Brescia, in cui sono stati stimati nel 2008, 5518 asmatici (4,2% della popolazione di et� 6-15 anni, prevalenza tra le pi� alte della regione Lombardia)¹⁴.

Lo scopo di questo studio � valutare, nel tempo, l�efficacia di questo percorso educativo- terapeutico nel migliorare la gestione del bambino asmatico.

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Metodologia

Disegno dello studio: studio osservazionale retrospettico con confronto pre-post intervento Periodo osservato: settembre 2007 - luglio 2010.

Setting: �Centro Io e l�Asma�, Laboratorio Clinico Pedagogico e Ricerca Biomedica, Ospedale dei Bambini di Brescia.

Caratteristiche della popolazione: Sono stati analizzati 262 bambini e adolescenti di et� 6-15 anni (Figura I) inviati all�ambulatorio �Io e l�Asma� dal pediatra di libera scelta (PLS) o dal medico di medicina generale (MMG), come gi� descritto¹³.

Figura 1. Bambini e adolescenti valutati e arruolati

Intervento - Il percorso �Io e l�Asma�

Il percorso Diagnostico-Terapeutico-Educazionale �Io e l�Asma� completo prevede tre visite intervallate da 8 settimane, seguite da visite semestrali o annuali in base alla necessit� dei pazienti.

La prima visita (visita all�ingresso) include: la raccolta dell�anamnesi (familiare, patologica prossima e remota), delle informazioni sulla terapia anti-asmatica corrente (per l�attacco acuto e di fondo) e degli esami effettuati per la diagnosi dell�asma.�Durante la prima visita si effettuano il prick test e il test spirometrico.

Confermata la diagnosi di asma e valutato il livello di controllo della malattia, viene consigliato quando necessario l�inizio della terapia farmacologica di fondo o l�eventuale cambiamento della terapia in corso. Alla fine della prima visita i bambini e i genitori (e/o altri familiari, per esempio i nonni) intraprendono un corso educazionale individuale (Tabella I), che prevede l�insegnamento di: prendersi cura dei luoghi chiusi, quale la casa, per ridurre/eliminare polveri, muffe e acari (prevenzione ambientale); aumentare la compliance alla terapia farmacologica (intervento precoce per la gestione della crisi di asma, terapia di mantenimento del controllo, corretto utilizzo dei dispositivi di somministrazione dei farmaci, con prova pratica dell�utilizzo da parte del bambino); autogestire il controllo della malattia (utilizzo del diario dei sintomi); minimizzare le ripercussioni che la malattia cronica ha sulla qualit� della vita.�

La seconda e terza visita hanno lo scopo di valutare il livello di controllo dell�asma, e di modulare la terapia di fondo. Successivamente il percorso prevede una continua cooperazione tra l�ambulatorio �Io e l�Asma� e il medico curante per il follow up condiviso. In qualunque momento del percorso i bambini e i genitori vengono invitati a partecipare ad un corso educazionale di gruppo (Tabella I).

Tabella I.

Misure di esito

-�Livello di controllo dell�asma

Il livello di controllo dell�asma � stato classificato sulla base dei sintomi segnalati nel corso delle 8 settimane precedenti ogni visita. In particolare vengono considerati indicatori di cattivo controllo: sintomi asmatici per pi� di 2 giorni alla settimana; uno o pi� risvegli notturni; limitazione delle attivit� quotidiane (almeno 1 durante le 8 settimane); necessit� di terapia �rescue� (> 2 volte alla settimana); funzionalit� polmonare < 80% del �personal best�. La presenza di almeno una di questi indicatori caratterizza l�asma parzialmente controllato, mentre l�asma non controllato � definito con la presenza di ≥ 3 di queste misure. L�asma � controllato quando nessuna di queste caratteristiche sia presente.

Per quanto riguarda le riacutizzazioni, se almeno una si verifica durante le 8 settimane di osservazione, l�asma � considerato non controllato.

-�Accessi ospedalieri per asma

Per �accessi ospedalieri� sono stati considerati sia il ricovero ordinario che l�accesso al pronto soccorso a causa dell�asma nelle 8 settimane antecedenti la prima visita e negli intervalli (ognuno di 8 settimane) tra le visite successive.

-�Assenze scolastiche causate dalla malattia

Come misura di esito sono state registrate tutte le assenze da scuola a causa dell�asma nelle 8 settimane antecedenti la prima visita e� negli intervalli (ognuno di 8 settimane) tra le visite successive.

-�Beneficio

Il beneficio � stato definito come miglioramento del livello di controllo dell�asma nel confronto tra il �post� (osservato nelle 8 settimane precedenti la terza visita) e il �pre� (osservato nelle 8 settimane precedenti la visita basale).

Analisi statistica

I dati sono stati raccolti in un database di MS Access.

Il confronto tra la proporzione di bambini con asma controllato, prima e dopo il percorso diagnostico e terapeutico � stato effettuato tramite il test del chi quadrato. Per tenere conto delle possibili differenze dovute alla stagionalit�, � stato effettuato un test chi quadrato Mantel Haenszel con stratificazione dei bambini per trimestre di inizio del percorso e fine pertcorso.

� stata inoltre effettuata una regressione logistica per valutare i determinanti del beneficio.

Il beneficio (presente/assente) � stato considerato come variabile dipendente e sono state prese in considerazione le seguenti variabili indipendenti: -sesso: femmina/maschio; -etnia: caucasica/non caucasica; -anamnesi familiare atopica: positiva/negativa; fumo genitori: si (se almeno un genitore fumatore)/ no; -asma persistente come diagnosi alla visita 1: si/no ; patologie allergiche associate alla visita 1: si (se almeno una tra congiuntivite, dermatite o rinite)/no; stagionalit� (trimestre nel quale � stata effettuata la visita all�ingresso).

� stato utilizzato il metodo stepwise, con livello di significativit� pari a 0,10.

Risultati

Adesione al programma

262 bambini/adolescenti hanno aderito al programma completando le prime tre visite del percorso diagnostico-terapeutico-educazionale �Io e l�Asma�. Nella Tabella II sono riportate le loro principali caratteristiche, sulla base delle informazioni raccolte durante la prima visita. I maschi sono risultati pi� numerosi delle femmine, con un rapporto M/F=1,8. La percentuale di adesione � aumentata nel tempo, da 74 nel primo anno del programma a 88% nel terzo anno (χ2=16,2; p < 0,0001).

Tabella II. Caratteristiche della popolazione pediatrica ( ≥ 6 anni) che ha completato il percorso (N=262). Dati raccolti alla prima visita

Terapia farmacologica: cambiamenti durante e dopo il percorso

La percentuale di bambini che hanno ricevuto farmaci � salita dal 30% a 52%. In generale, confrontando la terza visita vs. la visita basale, al 30% dei bambini � stata introdotta una terapia antiasmatica di fondo, o � stato aumentato il numero di farmaci (Tabella III).

Al 48% non � stato prescritto alcun trattamento di fondo; al 19% dei bambini non � stata modificata la terapia, al 17% la terapia � stata sospesa e al 3% di bambini � stato ridotto il numero di farmaci. Analizzando il tipo di farmaco utilizzato si � osservato un aumento della percentuale di bambini trattati con fluticasone (da 16% a 49%) e una riduzione della percentuale dei trattati con montelukast e salmeterolo/fluticasone (da 15% a 4%). Il 49% di soggetti che a fine percorso erano in trattamento con fluticasone comprendevano 30% di trattati con dose bassa (≤ 100 �g) e 19% trattati con una dose > di 100 �g. A inizio percorso (prima visita) la percentuale di bambini/adolescenti che utilizzava l�erogatore in modo inappropriato era 25%, a fine percorso il 100% dei bambini usava l�erogatore in modo appropriato.

*La somma � > di 262 perch� alcuni bambini hanno ricevuto pi� di un principio attivo

Tabella III. Modificazioni della terapia di fondo dalla prima alla terza visita

Misure di esito

-�Livello di controllo dell�asma

La percentuale di bambini con asma controllato � aumentata dalla prima alla terza visita, da�44 a 79% (χ2M-H=66,8; p<0,0001), con miglioramento gi� evidente alla seconda visita (Figura II).�Il 48% dei bambini con asma controllato alla terza visita non assumeva farmaci di fondo: il 32% non li aveva assunti in precedenza, mentre nel 16% dei casi la terapia farmacologica precedente � stata sospesa. Nel 31% dei casi che risultavano controllati alla 3� visita la terapia � stata modificata (introduzione di un farmaco di fondo o aumento del numero di farmaci), nel 17% la terapia non � stata modificata, nel 4% c�� stata una riduzione del numero di farmaci.

-�Accessi ospedalieri e assenze scolastiche causati dalla malattia

Gli accessi ospedalieri hanno riguardato il 10% dei bambini: il 7% solo prima del percorso �Io e l�Asma�, il 2% durante il percorso e l�1% sia prima che durante (confronto pre-post: χ2M-H = 8,2; p = 0,004). Il 20% dei bambini/adolescenti ha avuto almeno un�assenza scolastica a causa dell�asma. Di queste il 14% sono avvenute solo prima dell�attivazione del percorso �Io e l�Asma�, il 4% solo durante e il 2% sia prima che durante il percorso (confronto pre-post: χ2M-H = 11,5; p = 0,0007).

-�Beneficio

111 bambini (42%) hanno beneficiato del percorso, in particolare il 22% � passato dal livello �parzialmente controllato� al livello �controllato�; il 17% da �non controllato� a �controllato�; il 3% da �non controllato� a �parzialmente controllato�. Tra i bambini/adolescenti che hanno beneficiato del percorso si � analizzata la modificazione terapeutica tra il �pre� e il �post�: a 48 bambini (43,3%) � stata introdotta o aumentata la terapia di fondo; 36 bambini (32,4%) non ricevevano terapia n� prima n� dopo, o questa � stata sospesa o ridotta; 27 bambini (24,3%) hanno mantenuto la stessa terapia.

Analisi statistica

In base alla regressione logistica, le variabili associate al beneficio sono state la diagnosi di asma persistente alla prima visita (OR = 21,7; IC 90% = 11,3-41,6) e il ricovero prima dell�accesso al percorso (OR = 3,28; IC 90% = 1,1-9,5).

Figura 2. Misura del controllo dell�asma durante il percorso

Discussione

L�ambulatorio �Io e l�asma� potrebbe essere paragonato a un ambulatorio specialistico, che ha il compito di fare anche educazione.�La differenza tra un ambulatorio dedicato, come � quello di Brescia, e un ambulatorio di secondo livello � l�aggiunta dell�esperienza di gruppo, in cui sono previste�esercitazioni pratiche.�Per i bambini/ragazzi l�esercitazione diventa un gioco e, per i genitori, il confronto con altri genitori, la possibilit� di parlare liberamente favorisce l�apprendimento e�incentiva il cambiamento di comportamento.

La valutazione dell�esperienza clinica �Io e l�asma�, che applica tre indicatori ritenuti di primaria importanza nella gestione dell�asma (educazione, monitoraggio del controllo della malattia e della funzionalit� polmonare)¹⁵ ha avuto come esito, sulla base del confronto pre-post, un miglioramento del controllo della patologia, sia in termine di sintomi che di qualit� di vita (riduzione delle assenze scolastiche e delle ospedalizzazioni).

In particolare, il 42% dei bambini ha beneficiato del percorso in termini di un miglioramento nel controllo dell�asma e in un altro 38% dei casi � stato mantenuto un controllo gi� esistente all�inizio del percorso di cura. � da rimarcare come nel 43,3% dei casi ci sia stata introduzione o aumento dei farmaci, ma nel 56,7% dei casi il beneficio sia stato possibile senza la modifica, o con la riduzione, o con la sospensione della terapia farmacologica. Questo riscontro pu� essere indicativo di come interventi educazionali rivolti ai bambini e ai loro genitori possano essere sufficienti a migliorare la compliance e ad ottenere e mantenere il controllo dell�asma.

Inoltre, visti i casi sempre pi� documentati di soppressione surrenalica da alte dosi di ICS in bambini asmatici¹⁶, va sottolineata l�efficacia, per la maggior parte dei bambini in trattamento con un farmaco di fondo, del fluticasone a basse dosi. Solo in 5 casi (1,9% dei bambini) � stato necessario prescrivere l�associazione ICS-LABA. Per confronto, durante il 2005 nell�intera regione Lombardia, sono state rilasciate prescrizioni di LABA senza altra terapia di fondo o dell�associazione ICS-LABA rispettivamente al 2% e al 23% di bambini e adolescenti (6-17 anni) diagnosticati come nuovi casi di asma¹⁴. Prima ancora dello specialista, che dovrebbe essere riservato per i casi �difficili�, il medico curante dovrebbe essere la figura che mostra al bambino il corretto utilizzo dell�erogatore, accertandosi che il bambino abbia capito bene. Questo non � un problema solo italiano¹⁷, un recente articolo americano riporta la scarsa capacit� di una corretta compliance nell�asma pediatrico e la necessit� di educare i piccoli pazienti¹⁸.

Gli unici studi italiani recenti sull�efficacia di interventi�educazionali rivolti ai bambini asmatici sono stati Aironet� nel 2009¹¹ e Happy Air� nel 201112. In Aironet� un totale di 123 bambini sono stati arruolati in uno studio RCT prospettico multicentrico; sono stati confrontati un gruppo esposto a un corso educazionale e un gruppo non esposto. Il miglioramento � stato valutato con un questionario alla visita basale e uno a fine studio compilato dai genitori e con le visite mediche (baseline, durante e a fine studio). Nel gruppo che riceveva il programma Aironet� c�� stata una riduzione significativa nel numero di attacchi di asma e un miglioramento delle conoscenze della malattia da parte dei genitori. Non ci sono stati per� miglioramenti nel numero di ricoveri, nelle assenze scolastiche, nell�uso di corticosteroidi e nelle visite al pronto soccorso, forse per il fatto che Aironet� � un programma che si basa solo sull�educazione e non prevede gli altri due indicatori �critici�, cio� il monitoraggio della funzionalit� polmonare e del controllo della malattia, con eventuale modifica farmacologica.

In Happy Air�¹² � stata valutata l�efficacia di un programma educazionale, non solo rivolto a bambini e genitori ma anche a personale scolastico, associato ad attivit� extracurriculari (ritrovi di gioco che prevedevano aspetti psicologici e respiratori, condotti da una psicologa e una cantante lirica). La qualit� della vita e lo score clinico sono stati valutati prima e dopo il programma Happy Air�. I risultati ottenuti sono simili a quelli qui riportati, con un aumento del numero di bambini con asma controllato e un miglioramento della qualit� della vita alla fine del programma. � interessante sottolineare, nello studio Happy Air�, come la percezione dei genitori sulla qualit� della vita dei figli risultava migliore di quella indicata dai bambini. Questo dato collaterale � in accordo con recenti studi^19,20 condotti in diverse popolazioni (americana, canadese, e quattro nazioni europee) di genitori di bambini/adolescenti asmatici intervistati sulla qualit� della vita e il controllo della malattia. A differenza del programma Aironet�¹¹, i ricoveri e le assenze scolastiche, considerate misure di �qualit� della vita�, sono in questo studio significativamente diminuite nel periodo di post intervento.

Va inoltre sottolineato il riscontro, nel nostro studio, che per la met� dei bambini e adolescenti che hanno ottenuto beneficio non � stato necessario introdurre o modificare la terapia di fondo. Questo conferma da un lato l�efficacia dell�educazione nel migliorare il controllo dell�asma, e dall�altro indica che i percorsi assistenziali precedenti sono stati verosimilmente inadeguati.

Sicuramente la buona gestione, come ampiamente dimostrato, cambia la qualit� della vita dei pazienti e la vera innovazione sarebbe applicare il modello estesamente sul territorio, come diceva Goethe �Non basta sapere, si deve anche applicare�. Infine, l�utilizzo di questo approccio potrebbe essere utile anche per altre malattie croniche, per esempio il diabete,�nelle quali la conoscenza della malattia e come gestirla, ancor prima della terapia farmacologica, migliora la qualit� della vita.

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Limiti dello studio

Il limite principale di questo studio � il disegno (pre-post), senza confronto con gruppi di controllo, per esempio bambini gestiti solo dal medico o pediatra di famiglia, o che abbiano effettuato visite presso ambulatori di secondo livello (specialistica). Un altro limite � l�impossibilit� di discriminare tra la componente terapeutica e quella educazionale, attraverso il confronto con un gruppo che non abbia partecipato a incontri educazionali. Comunque, � da sottolineare nuovamente che in 63 bambini (24% del campione totale) si � ottenuto beneficio indipendentemente dalla terapia di fondo. Questo suggerisce un effetto dovuto alla componente educazionale-assistenziale, e non solo al monitoraggio frequente con aggiustamento farmacologico. Il numero dei drop-out e la mancanza di cartella clinica completa per un totale di 100 bambini pu� rappresentare un ulteriore limite. C��, per�, da considerare che il livello di controllo dell�asma alla prima visita tra questi e i bambini che hanno concluso il percorso non era differente. La durata limitata del follow up non consente di valutare la persistenza dell�efficacia del percorso e rimanda alla necessit� di un monitoraggio, in corso, a lungo termine della stessa popolazione.

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CONCLUSIONE

In conclusione, esiste un beneficio, statisticamente e clinicamente significativo, di questo intervento sulla gestione dell�asma pediatrico. I corsi educazionali e il follow up avviano la famiglia alla conoscenza della malattia e ad un adeguato �self-management� della stessa. Sebbene questa analisi abbia i suoi limiti, i risultati ottenuti dimostrano che � possibile una migliore gestione dell�asma pediatrico e suggeriscono la necessit� di una pi� appropriata gestione da parte del medico di base, almeno per quei casi in cui l�asma sia lieve o moderato, inviando i casi di �difficile� controllo alla valutazione dello specialista.

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Conflitti di interessi Gli autori dichiarano che non ci sono conflitti di interessi con alcuna organizzazione finanziaria riguardo il materiale utilizzato nello studio.

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Acknowledgement Si ringrazia l�Associazione Laboratorio Clinico Pedagogico e Ricerca Biomedica Onlus per il prezioso sostegno.

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