Valutazione della qualit� della vita nei pazienti talassemici pediatrici post-trapianto

M. Ligas¹, M. Balzarini¹, F. Danjou², M.G. Orofino²

¹Scuola di Specializzazione in Pediatria, Cagliari
²Centro Trapianti Midollo Osseo, Ospedale Regionale delle Microcitemie, Cagliari

Indirizzo per corrispondenza: mari.ligas@hotmail.it

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rappresenta l�unica potenziale cura per la beta-talassemia.
La procedura trapiantologica non � esente da rischi e ha una incidenza variabile dal 6% al 30% di mortalit� trapiantologica precoce (TRM), in rapporto alla fonte di cellule staminali, al tipo di donatore scelto, al tipo di condizionamento e alla compatibilit� HLA tra donatore e ricevente.
La complicanza � rappresentata dalla malattia del tra-pianto contro l�ospite (graft versus host disease, GVHD), acuta e cronica, che incide tra il 20% e il 70%.
La fase post-trapianto � associata a frequenti ricoveri ospedalieri per infezioni, eventi avversi da farmaci e complicanze correlate alla GVHD che contribuiscono a una riduzione della qualit� di vita.
� stata studiata la qualit� di vita in 43 pazienti in et� pediatrica, trapiantati dal 1993 al 2013, con una fascia di et� dai 12 mesi ai 20 anni, con 11 pazienti provenienti da aree extraeuropee; 12 pazienti hanno presentato una GVHD acuta o cronica.
La qualit� di vita � stata valutata con il questionario PedsQL 4.0 Generic Core Scales, uno strumento modulario atto a misurare la qualit� della vita correlata allo stato di salute in bambini e adolescenti tra i 2 e i 18 anni. Misura in 23 punti 4 aree della salute del bambino suggerite dal WHO: fisica, emozionale, sociale, scolastica. Il punteggio ottenuto viene convertito in una scala da 0 a 100, dove il punteggio pi� alto rappresenta il pi� alto livello di funzionamento.
Nel PedsQL il punteggio totale dei nostri pazienti � di 93,377 in pazienti senza complicanze, 80,541 in pazienti con GVHD con p value di 0,004; nell�ambito della salute fisica: 94,406 in pazienti senza complicanze, 73,151 in pazienti con GVHD con p value di 0,003; nell�ambito della salute emozionale: 90,844 in pazienti senza complicanze, 79,061 in pazienti con GVHD con p value di 0,056; nell�ambito scolastico: 90,858 in pazienti senza complicanze, 82,219 in pazienti con GVHD con p value di 0,158.
Come in altri studi, la GVHD cronica � la complicanza post-trapianto che pi� influisce sulla qualit� della vita. Nella nostra popolazione interessa soprattutto l�area dell'attivit� fisica.
Nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE) la qualit� della vita appare buona, significativamente migliore nelle fascia di et� tra i 2 e i 4 anni.
Questo ancora una volta ci fa consigliare il trapianto in epoca prescolastica.